Après avoir perdu 80% de sa peau à cause d’une maladie génétique dévastatrice, un garçon de sept ans a subi un traitement expérimental remplaçant son épiderme par une nouvelle peau cultivée en laboratoire à partir de cellules souches génétiquement modifiées. Deux ans après l’opération dramatique, le garçon est vivant, et retourne à l’école.
Considéré comme un «enfant papillon», en raison de la fragilité de sa peau, le garçon souffrait d’une maladie cutanée rare et incurable baptisée « épidermolyse bulleuse ». La maladie est causée par des mutations dans les gènes responsables de la régénération de la peau et entraîne une peau très facilement boursouflée ou blessée.
En juin 2015, le garçon a été admis à l’hôpital avec environ 60% de sa peau perdue. Il souffrait de septicémie, avait une forte fièvre et toutes les thérapies traditionnelles avaient échoué. La seule option était une nouvelle thérapie expérimentale.
Le processus a commencé avec les chercheurs qui ont pratiqué une biopsie cutanée du garçon pour obtenir des cellules souches épidermiques. Ces cellules souches ont été génétiquement modifiées pour corriger la mutation causant la maladie. Les cellules souches modifiées ont ensuite été cultivées en transplants cutanés transgéniques.
En octobre, le garçon a subi la première greffe et son état s’est rapidement amélioré. Au cours des mois suivants plusieurs autres greffes ont été effectuées sur tout son corps.
« Dans l’ensemble, 0,94 mètre carré d’épiderme transgénique a été transplanté sur le jeune patient afin de couvrir tous les défauts, représentant 80 % de sa surface corporelle totale », explique le Dr Tobias Hirsch, l’un des médecins impliqués dans la thérapie.
En février 2016, toutes les transplantations étaient terminées et le garçon a été libéré. La peau génétiquement modifiée a réussi à former un nouvel épiderme, avec une peau saine et forte qui montre maintenant des signes de formation précoce des cheveux.
Ce cas remarquable est la plus grande transplantation de peau transgénique jamais réalisée dans le monde. C’est un exemple magnifique de thérapies médicales de pointe qui ont été déployées avec succès pour sauver des vies qui, il y a quelques années à peine, auraient facilement été perdues.
https://www.nature.com/nature/journal/vaop/ncurrent/full/nature24487.html
http://news.rub.de/wissenschaft/2017-11-09-weltweit-einzigartig-junge-erhaelt-dank-gentherapie-neue-haut (en allemand)
https://www.eurekalert.org/pub_releases/2017-11/rb-big110817.php
